百暨基因自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液获批临床

从百暨基因微信公众号获悉：2022年12月30日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，广州百暨基因科技有限公司（以下简称“广州百暨”）“自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2200512）获批。适应症为复发难治性急性髓系白血病（r/r AML）。

美国FDA孤儿药认定

2021年8月，该产品获得美国食品药品管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。

欧盟EMA孤儿药认定

2022年10月，获得欧洲药物管理局（EMA）孤儿药认定（ODD），用于治疗AML。

关于抗CLL-1 CAR-T产品

自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液是由广州百暨自主研发并拥有核心专利技术靶向CLL1的细胞疗法产品，具有抗体具有高特异性、高亲和力，持久、高效的癌细胞杀伤能力等优势。2021年6月，广州百暨在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中口头报告数据显示，对11例患者输注CAR-T细胞后，CAR-T细胞可以在患儿体内快速、高效地扩增；总缓解率（ORR）高达81.8%（9/11），总疾病控制率(DCR)高达90.9%（10/11），10/11的患者在一个月内即对Anti-CLL1 CAR-T疗法产生积极响应。

关于ODD

在美国，罕见病的定义是影响少于20万美国人的疾病；在欧盟，罕见病被定义为患者人数占比小于5/10000的疾病。孤儿药认定旨在为发病率低、危及生命或使患者长期衰弱的疾病开发新疗法，且必须有足够的非临床或临床数据表明该药物比现有疗法具有更好的疗效。FDA和EMA对获得孤儿药认定的药品提供一系列激励措施，包括市场独占期、临床计划援助、上市申请集中审批以及相关费用减免等。

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