先博生物「创新型CAR-T」获FDA孤儿药资格认定

来源：药智数据

1月23日，先博生物宣布收到了美国FDA的正式回复，其自主研发的SNC109注射液被授予“孤儿药资格认定”（ODD），用于治疗恶性胶质瘤。

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SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品已在2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。

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据新闻稿显示，该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。

胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，生长速度快，70%～80%患者病程在3～6个月，病程超过1年者仅10%。治疗手段以手术、放疗、化疗、肿瘤电场治疗及其他综合治疗为主，存在巨大的未满足的临床需求。

关于先博生物

先博生物成立于2019年，是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。原为先声药业子公司，2021年分拆成为独立运营公司。

目前，先博生物集中于开发具有全球竞争力的通用型细胞治疗产品，同时在积极推进多项差异化显著的实体瘤产品的临床研究和申报。靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液正被研究用于治疗多种疾病，该药物用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，以及既往至少接受2线系统治疗后复发和/或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者的临床试验申请，已获得CDE批准，该药物治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床试验申请也已于2023年获得CDE受理。

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此外，先博生物通过与国外明星生物技术公司ORNA的合作，布局了基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品的开发。先博生物表示，这一技术将成为CAR-NK之外的另一颠覆性通用型细胞治疗药物形式，具备广泛应用于治疗肿瘤，自免等疾病领域的巨大潜力。

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