刚刚！诺华重磅罕见病创新药拟纳入优先审评

今日（6月5日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，北京诺华制药有限公司申请的盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

图片来源：CDE官网

盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）的项目代号为LNP-023，一种一流的、口服给药的、强效的、高选择性的补体替代途径的B因子抑制剂。目前已在全球多地开展了临床试验，适应症涵盖C3肾小球病、阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血尿毒综合征等。

图片来源：药智数据——全球药物分析系统

LNP-023还曾被CDE纳入突破性治疗品种名单，适应症分别为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和C3肾小球病（C3G）。此前，LNP-023获得了FDA和EMA突破性疗法认定，用于治疗PNH和C3G；并且还获得FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗C3G。

图片来源：CDE官网

C3肾小球肾炎是近几年来比较罕见的肾小球疾病，其发病机理与补体的旁路系统的调控失调有关系。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种由于1个或几个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因突变造成的非恶性的克隆性疾病，临床上主要表现为慢性血管内溶血，造血功能衰竭和反复血栓形成，已被收录入《第一批罕见病目录》中。

CDE官网显示，盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评，依据范围为：“（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”以及“（四）纳入突破性治疗药物程序的药品”。

诺华还曾表示，iptacopan（LNP023）最快预计今年下半年上市。作为一款罕见病药物，LNP023上市后市场表现如何，可以拭目以待。

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